L’approccio è stato sperimentato su un modello cellulare e su embrioni umani: il primato è ancora una volta della Cina Secondo quanto emerso da alcuni test preclinici, una strategia di “base editing” effettuata tramite la tecnica CRISPR-Cas9 sembra poter correggere le mutazioni genetiche che sottendono alla sindrome di Marfan, una rarissima malattia i cui sintomi coinvolgono il sistema cardiovascolare, […]

Distrofia di Duchenne: terapie, sperimentazioni e qualità della vita Duchenne, Sarepta si accorda con Paragon per produrre la terapia genica Cambridge (USA) – Sarepta Therapeutics, società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare, ha annunciato di aver stretto una partnership strategica a […]

 Malattia di Pompe: terapie, sperimentazioni e qualità della vita Malattia di Pompe, la proposta: uno screening “selettivo” per le famiglie a rischio Il prof. Gabriele Siciliano: “Si potrebbero sottoporre a indagine solo i pazienti che hanno altri casi di malattia in famiglia. Un approccio già utilizzato con successo per la SMA” Pisa – Quali sono […]

  (ANSA) – ROMA, 13 NOV – Scoperto il primo marcatore in grado di predire la risposta alle cure nel carcinoma della prostata, il più aggressivo di questo tipo di tumori. Identificabile attraverso la biopsia liquida, consente di individuare quale trattamento tra i due oggi disponibili sia il più efficace per ciascun paziente, indirizzando così […]